ｉＰＳ細胞を使い網膜移植と難病の薬開発

ＩＰＳ細胞を使って新たな二つの臨床実験が始まろうとしている
一つ目は、網膜細胞シートを造って加齢黄斑変性症患者への移植手術で有り、術後は良好でアルという。
もう一つは、軟骨芽できにくい患者への薬の開発でアル。既存の薬物が有効でアルことを発見し、２年後には臨床実験を開始すると報じている。
このようにiPS細胞は、新しい臓器移植を可能にすると共に新薬の開発にも大きく貢献することになるものと思う。難病で苦しんでいる患者さんには朗報でアル。更なる研究の進展が期待される。

以下は新聞記事

ｉＰＳ細胞を使った加齢黄斑変性の手術

　ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）から作った網膜色素上皮細胞を移植する世界初の手術から一夜明けた１３日、執刀医の栗本康夫・先端医療センター病院眼科統括部長らが神戸市内で記者会見を開き、患者の女性（７０代）の術後の経過を伝えた。移植した細胞シートは「手術時と同じ位置にぴたっと収まっていた」と説明、現時点で経過は順調という。診察の際、女性は「明るくなった。白衣が前よりも真っ白に見える」と喜んでいたという。
【いったいどんな手術だったのか】ｉＰＳ細胞:世界初の移植
栗本部長は「色素上皮を傷つけていた異常な血管の塊を除去したことで、明るさを感じる視細胞が光を受けやすくなった可能性がある」と指摘。移植したシートが効果を発揮した可能性については、「１年かけて評価する必要がある」と述べた。
出血や網膜剥離、合併症などの心配もあったが、そうした症状は起きていないという。病棟の担当医師によると、午前８時に病室を訪れると、女性患者は「おはようございます」と元気にあいさつ、朝食もしっかり食べたという。今後、特に問題がなければ３～７日で退院できる見込み。【吉田卓矢】

ｉＰＳ使い薬の有効性確認　京大、軟骨の病気再現
京都新聞 9月18日(木)8時39分配信

　軟骨が十分に作られない病気に高脂血症薬のスタチンが有効であることを、患者から作製したｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使って京都大ｉＰＳ細胞研究所の妻木範行教授や山下晃弘研究員と、大阪大などのグループが突き止めた。治療薬として国の承認を得るため、１～２年以内に治験の実施を目指す。英科学誌ネイチャーで１８日発表する。
　妻木教授は「軟骨の病気への有効性は示せたが、自己判断によるスタチンの服用はコレステロールの低下を起こす。骨の成長も期待できず、とても危険だ」と副作用に注意を呼び掛けている。
　スタチンは血中のコレステロール値を下げる働きがあり、遠藤章・東京農工大特別栄誉教授らが発見した。現在、世界で４千万人が服用する。軟骨細胞の成長を促す働きがあるとの報告があり、効果を確認した。
　グループは、身長が伸びない軟骨無形成症と呼吸不全などを起こすタナトフォリック骨異形成症の患者各３人の皮膚細胞からｉＰＳ細胞を作製。軟骨細胞への変化を試みた。
　その結果、通常だと軟骨細胞へと変化し、細胞間の隙間を埋める物質を作るが、今回のｉＰＳ細胞は軟骨細胞にならなかった。一方、スタチンを投与すると、軟骨細胞へと変化して軟骨を形成した。また、患者と同様の病気を発症したマウスにスタチンを腹部に注射すると症状が回復することも確認した。
　ｉＰＳ細胞研究所長の山中伸弥教授は、患者由来のｉＰＳ細胞を使って既存薬の新たな効果を見つけたことについて「同様の手法が他の多くの疾患でも行われ、治療薬の開発に貢献することを期待している」とコメントした。

　■軟骨無形成症とタナトフォリック骨異形成症　いずれも特定の遺伝子の変異が原因で、２万～４万人に１人が発症している。軟骨無形成症は身長が伸びないなどの症状が現れる。より重症型のタナトフォリック骨異形成症は胸の骨が弱く、出生時から呼吸困難となる。二つの病気とも根本的な治療薬はない。